La terapia génica es segura y activa en las personas portadoras del virus VIH y puede desarrollarse como una terapia convencional contra el sida, según un estudio que publicado en la revista Nature.

Los autores del estudio, dirigido por el profesor Ronald Mitsuyasu, de la Universidad de California, afirman que la terapia génica es "una opción atractiva" para tratar el sida, al tener el potencial de ser un tratamiento de una sola aplicación. De esta manera se reduciría la carga viral para el paciente, se preservaría sus sistema inmunológico y, lo más importante, se evitaría la terapia con antirretrovirales, que en el caso de los actuales enfermos de sida es un tratamiento de por vida. La terapia génica pretende curar enfermedades hereditarias que en la mayoría de los casos se deben a genes defectuosos, mediante la introducción de otros sanos.

Es aplicable también al tratamiento de enfermedades actualmente incurables, como cánceres, determinadas patologías infecciosas (hepatitis o sida), cardiovasculares (hipercolesterolemia y aterosclerosis), enfermedades neurodegenerativas (parkinson y alzhéimer) o enfermedades crónicas (artritis reumatoide). Más de 5000 enfermedades humanas se han atribuido a factores genéticos.

El equipo ha conseguido completar en 74 adultos con VIH el primer ensayo clínico de transferencia génica al azar y con un control del efecto placebo. Los pacientes recibieron placebo o células madre que incluían una molécula llamada OZ1, que previene la replicación viral atacando dos proteínas clave relacionadas con el virus de inmunodeficiencia adquirida VIH.

La OZ1 es un elemento seguro, que no causa efectos secundarios durante la duración del ensayo clínico. Aunque no hubo una diferencia estadística en la carga viral entre los grupos que recibieron la citada molécula cuando habían pasado 48 semanas del tratamiento, sí se percibió un cambio a partir de las 100 semanas. Los pacientes que habían recibido la OZ1 presentaban una cuenta de linfocitos CD4+ (la población celular que se agota por efecto del VIH) mayor que los que habían recibido el placebo.