La hemofilia afecta en torno a 400.000 personas en todo el mundo, de las cuales apenas el 25% recibe tratamiento adecuado. Con motivo del Día Mundial de la Hemofilia que se celebra mañana, Pfizer continúa apostando por la investigación y los avances científicos en esta enfermedad que afecta a cerca de 3.000 personas en España, diagnosticados con hemofilia A o B, y a más de 1.500 con otros trastornos de coagulación. La hemofilia es una enfermedad congénita y crónica que impide la buena coagulación de la sangre que puede producir hemorragias tanto internas como externas. Por ello, es necesario ofrecer un tratamiento adecuado al paciente para evitar que se produzcan episodios hemorrágicos frecuentes que llevan a secuelas principalmente de carácter músculo-esqueléticas, y que disminuyen la calidad de vida de quienes la padecen.

Al respecto, la doctora Carmen Altisent, hematóloga de la Unidad de Hemofilia del Hospital Vall d'Hebrón (Barcelona), señala que "el tratamiento eficaz de las hemorragias o su prevención con el tratamiento profiláctico ha mejorado notablemente la calidad de vida de los pacientes, aunque todavía queda mucho camino por recorrer para conseguir el acceso al tratamiento para todos los pacientes sin olvidar la posible futura curación con la terapia génica". Los pacientes con hemofilia deben administrarse de por vida el factor de coagulación que les falta. Por este motivo, cuando un niño con hemofilia comienza a caminar, a partir del año y medio, es fundamental que reciba tratamiento profiláctico dos o tres veces a la semana.